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信念医药血友病 B 基因疗法顺利完成三期注册临床试验受试者给药

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信念医药血友病 B 基因疗法顺利完成三期注册临床试验受试者给药

2023/04/24 14:13

专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药宣布由其自主研发的BBM-H901注射液的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药。

BBM-H901注射液适用于预防血友病B成年患者出血，是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病B的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。

本次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其剂量探索和剂量递增阶段研究已在中国完成，并在有效性和安全性方面取得了令人鼓舞的数据：100%的受试者停用FⅨ产品治疗，年化出血率（ABR）显示为0，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达；安全性良好，没有报告任何严重不良事件。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“我们很高兴看到作为信念医药自主研发且自主生产的首款重磅产品，BBM-H901注射液三期注册性临床试验的受试者给药顺利完成，并有望成为国内首个获批上市的预防血友病B成年患者出血的AAV基因治疗药物，其‘一次给药、长期有效’的创新治疗方案将为患者带来更佳的生存获益。在此，我诚挚感谢所有参与到研究中的研究者、受试者及其家属，以及项目组所有成员。另外，这是公司在临床研究方面取得的又一个具有里程碑意义的进展，为我们更多基因治疗药物的临床应用奠定了坚实基础，亦为整个基因治疗行业的蓬勃发展增添了全新力量。信念医药一直致力于解决未被满足的临床需求，公司将继续深耕基因治疗领域，力争将更多同类首创和同类最优的药物带给患者。”


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