针对渐冻症主要遗传因素，基因疗法今年启动临床试验
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针对渐冻症主要遗传因素，基因疗法今年启动临床试验
今日，uniQure与Apic Bio联合宣布，两者就肌萎缩侧索硬化（ALS）在研基因疗法APB-102达成授权协议。根据此协议，uniQure将获得APB-102的全球开发与商业化权益。目前FDA已通过APB-102的IND申请，相关临床1/2期试验预计于今年下半年启动。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。ALS是由于多种偶发或遗传性基因突变所造成，其中遗传性突变占了约10%的病例，而在这其中的20%与1型超氧化物歧化酶（SOD1）的突变相关。目前ALS获批的疗法仅能减缓疾病进展，而无法针对其潜在遗传因素进行治疗。
APB-102是一款创新、一次性的鞘内注射基因疗法，用以治疗带有SOD1突变的ALS患者。APB-102是由重组腺相关病毒载体AAVrh10表达能对SOD1进行基因敲低的微RNA（miRNA）所组成。通过降低突变SOD1蛋白的表达，以达到减缓或逆转ALS患者的疾病进展。临床前实验显示此疗法能够降低啮齿类与非人灵长类动物脊索运动神经元内SOD1蛋白的下降，并显著提升SOD1-ALS小鼠模型的存活情形。目前FDA已经批准APB-102的IND申请，并授予其孤儿药资格与快速通道资格。
来源：药明康德
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