12月20日，港股创新药企基石药业（02616.HK）举办近期业务进展交流会。此次交流会上，基石药业首次公布了ROR1 ADC（CS5001）、PD-L1择捷美®（舒格利单抗）在海外市场上市申请审批、商业化合作等项目的近期进展。

值得关注的是，基石药业首次公布了CS5001的国际多中心、首次人体试验的阶段性成果，数据显示了其安全性、稳定性、以及抗肿瘤活性，更多数据有望年明年上半年披露。

此外，基石药业正加快推动其潜在同类最优药物舒格利单抗进入全球主要市场的注册上市进程，在欧盟和美国等主要海外市场进展顺利，同时也在积极与多个潜在全球合作伙伴商洽中。

安全性和有效性数据首次更新

ROR1 ADC更多数据预计明年上半年披露

会上，基石药业首次公布了CS5001的国际多中心、首次人体试验的阶段性成果。作为临床开发进度全球第二的ROR1 ADC，其I期临床试验已完成七个剂量水平的评估，并在多种恶性血液及实体肿瘤中观察到令人鼓舞的安全性、稳定性、以及抗肿瘤活性。

该临床研究目前正在进行第8个剂量水平的评估。前7个剂量水平数据显示，CS5001具有良好的安全性和耐受性，已观察到的大多数不良事件为1级或2级,未观察到剂量限制性毒性(DLT)。CS5001在多线经治的肿瘤患者中展现出抗肿瘤活性，并在包括晚期霍奇金淋巴瘤及胰腺癌在内的瘤种中观察到部分缓解。更高剂量水平及更长随访时间的评估仍在进行中。CS5001已展示出优异的人体药代动力学（PK）特征和连接子稳定性，ADC和总抗体在血液中的暴露量相似。CS5001更多的一期临床数据预计于明年上半年在国际学术会议中披露。

舒格利单抗海外进展顺利

有望明年上半年获得EMA审批意见

为进一步实现舒格利单抗的资产价值，基石药业正加快推动其进入全球主要市场的注册上市进程，同时也在积极与多个潜在全球合作伙伴商洽中。目前舒格利单抗在欧盟和美国等主要海外市场进展顺利，欧洲药品管理局（EMA）和英国药监机构（MHRA）就舒格利单抗用于一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的上市许可申请的审评工作正在进行中。

同时EMA已完成了对一个临床中心的核查工作，剩余的GCP核查工作预计将于2024年2月初完成。预计于明年上半年将获得EMA针对此适应症的上市许可申请审批意见。

基石药业也已在B类咨询中成功与美国食品药品监督管理局（FDA）就复发/难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）适应症的注册路径达成一致。基石药业表示未来也将与FDA就胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）以及食管鳞状细胞癌（ESCC）适应症的注册路径展开讨论。

值得一提的是，择捷美®联合氟尿嘧啶类和铂类化疗药物用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性ESCC的新适应症上市申请已获国家药品监督管理局(NMPA)批准，这是全球首个针对该适应症获批的PD-L1单抗。

据了解，此次获批基石药业将获得来自于辉瑞针对该适应症的获批里程碑付款。这是继III期、IV期NSCLC以及R/R ENKTL后，择捷美®在中国获批的第四项适应症，也是基石药业自成立以来获得的第13项新药上市申请的批准。

此外，择捷美®用于联合化疗一线治疗无法切除的局部晚期或转移性GC/GEJ适应症上市许可申请已获NMPA受理，预期将于明年一季度获批，届时基石药业也将收到针对该适应症获批上市的里程碑付款。

商业朋友圈扩容

未来聚焦研发优势

除了管线研发进展以外，11月以来基石药业相继与三生制药及艾力斯医药等达成战略合作，充分发挥各自优势，进一步提高商业化效率。根据公开消息，基石药业与三生制药达成nofazinlimab（抗PD-1单抗）在中国大陆地区战略合作并授予三生制药在中国大陆地区开发、注册、生产和商业化抗PD-1单抗nofazinlimab的独家许可权益。目前，Nofazinlimab联合仑伐替尼对比安慰剂联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌患者的国际多中心III期研究CS1003-305已完成预设患者入组目标，目前该研究在稳步进行中，预计将于2024年第一季度公布主要研究结果。继nofazinlimab之后，基石药业将RET抑制剂普吉华®在中国大陆区域的独家商业化推广权授予艾力斯。

对此，基石药业表示未来也将不断发展和扩大自身的优势，将战略及管理重心放在研发阶段,推进更多差异化创新药的研发上市，公司目前已有多款产品接近或达到IND阶段，未来也将推进更多创新药物的研发上市。

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