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阿兹海默新药Lecanemab经FDA全票批准上市

根据昨天的新闻，FDA专家顾问委全票通过：治疗阿尔兹海默症的药物Lecanemab临床效果清晰，建议批准上市。预计七月初会有决定，如果批准，联邦老年医保Medicare会报销，对全美670万患者及其亲友，将是巨大福音。

FDA在今年1月份批准Lecanemab提前上市(仅覆盖部分急需治疗的人群)，这一次则是正式上市批准。

同时，中国药监局已将该药纳入“优先审评”程序。

下面是相关信息。

阿兹海默症是一种不可逆转、进展性的脑部疾病，导致记忆和思维能力逐渐丧失，最终无法完成简单的日常任务。目前，全球有约5000万人患有阿兹海默症，预计到2050年，这一数字将增加到1.52亿人。阿兹海默症不仅给患者本身带来巨大的痛苦和困难，也给他们的家庭和社会造成沉重的负担。

目前，尚无能够根治或逆转阿兹海默症的药物，现有的药物只能暂时缓解一些症状，而且效果有限。因此，开发一种能够针对阿兹海默症的根本原因，延缓或阻止认知功能下降的药物，是医学界和患者群体的迫切需求和期盼。

2023年1月6日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了一种新的治疗阿兹海默症的药物：Lecanemab(商品名为Leqembi)。这是继2021年6月FDA批准了Aducanumab(商品名为Aduhelm)之后，第二种针对阿兹海默症的根本原因的药物。这两种药物都属于单克隆抗体类药物，它们通过靶向并清除大脑中积累的淀粉样蛋白斑块(amyloid plaques)，来改善神经元之间的连接和信号传递，从而延缓认知功能下降。

Lecanemab是由日本的Eisai公司和美国的Biogen公司联合开发的。它通过静脉注射给予患者，每两周一次，每次剂量为10毫克/千克。FDA是根据Lecanemab在二期临床试验中显示出能够显著降低大脑中淀粉样蛋白斑块水平的结果，来批准该药物的。淀粉样蛋白斑块被认为是阿兹海默症发生发展的关键因素之一，因此降低其水平被认为是一个合理预测临床效果的替代终点(surrogate endpoint)。

FDA是通过加速审批程序(Accelerated Approval Pathway)来批准Lecanemab的。这是一种针对严重或危及生命的疾病，并且没有其他有效治疗方法可用时，可以使用的特殊审批程序。它可以在没有三期临床试验数据的情况下，根据替代终点来判断药物的有效性，从而加快药物的上市。但是，药物开发者必须在批准后继续进行三期临床试验，以证实药物的真正临床效果和安全性，否则FDA有权撤销批准。

Lecanemab在二期临床试验中，共招募了856名轻度认知障碍或轻度痴呆阶段，并且经过正电子发射断层扫描(PET)证实有淀粉样蛋白斑块沉积的阿兹海默症患者。他们被随机分配接受不同剂量的Lecanemab或安慰剂，治疗时间为18个月。结果显示，接受Lecanemab的患者在大脑中的淀粉样蛋白斑块水平有了显著的剂量依赖性和时间依赖性的降低，而接受安慰剂的患者则没有降低。其中，接受FDA批准剂量(10毫克/千克每两周一次)的患者，在治疗结束时与基线相比，淀粉样蛋白斑块水平降低了85%。

Lecanemab在三期临床试验中，共招募了1815名轻度认知障碍或轻度痴呆阶段，并且经过PET证实有淀粉样蛋白斑块沉积的阿兹海默症患者。他们被随机分配接受不同剂量的Lecanemab或安慰剂，治疗时间为18个月。结果显示，接受Lecanemab的患者在认知功能方面有了显著的改善，而接受安慰剂的患者则没有改善。其中，接受FDA批准剂量(10毫克/千克每两周一次)的患者，在治疗结束时与基线相比，在认知功能评估量表(ADCOMS)上有了 27% 的改善。

Lecanemab在临床试验中表现出良好的耐受性和安全性。最常见的不良反应是头痛、恶心、发热、背痛、关节痛和注射部位反应。较为严重的不良反应是脑水肿(amyloid-related imaging abnormalities with edema, ARIA-E)，即由于淀粉样蛋白斑块清除过快而导致大脑中出现水肿或出血。这种反应通常是暂时性的，并且可以通过调整剂量或暂停治疗来控制。在二期临床试验中，接受Lecanemab的患者中有9.8%出现了ARIA-E，而在三期临床试验中，这一比例为18.2%。ARIA-E通常没有明显的症状，但需要定期进行MRI检查来监测。

https://edition.cnn.com/2023/06/09/health/fda-committee-lecanemab-leqembi/index.html

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